Le secteur de la biotechnologie applique de plus en plus des approches thérapeutiques de nouvelle génération afin de mettre au point des médicaments contre des maladies et des affections touchant des populations de patients plus importantes. Le potentiel de vente de ces produits thérapeutiques est également important.

Le succès du développement des vaccins contre le COVID-19 a clairement contribué à la puissance d'innovation et aux réalisations de l'industrie biotechnologique au cours des deux dernières années. Dans le même temps, les marchés financiers portent leur attention sur les maladies chroniques et graves dont les taux de prévalence sont élevés. Les progrès importants de la technologie biomédicale, qui ont été utilisés jusqu'à présent pour développer des traitements dédiés aux maladies orphelines, sont désormais appliqués plus fréquemment dans les essais cliniques afin de traiter les maladies affectant un grand nombre de personnes.

Bon nombre de sociétés de biotechnologie ont commencé à élargir la portée de leurs projets de R&D pour inclure des maladies touchant un plus grand nombre de patients. Les technologies de nouvelle génération, qui présentent un énorme potentiel de disruption, sont appliquées dans ce contexte. De plus en plus de produits candidats s'adressent non seulement à des indications dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants et qui étaient jusqu'à présent difficiles à traiter, mais ils offrent également la promesse d'une guérison complète. Plusieurs des sociétés présenteront cette année des résultats d'études cliniques révolutionnaires.

L'édition du génome, une technologie qui promet de guérir définitivement les maladies génétiques, est sur le point de faire une percée commerciale majeure. Cette technologie est utilisée pour couper, réparer ou remplacer des fragments défectueux de l'ADN humain identifiés comme des déclencheurs génétiques de la maladie. Crispr Therapeutics s'est associé à Vertex Pharma pour développer des traitements contre la bêta-thalassémie et la drépanocytose. Les traitements actuels de ces maladies génétiques des globules rouges, qui entraînent des complications graves, voire mortelles, sont inadéquats.

En raison d'une prédisposition génétique, la forme grave de la drépanocytose touche aux États-Unis environ 50'000 personnes. La bêta-thalassémie, également appelée anémie méditerranéenne, est plus répandue dans le sud de l'Europe. L'édition du génome est conçue afin de permettre une guérison permanente après un seul traitement. L'approbation réglementaire de la première thérapie basée sur cette technologie révolutionnerait le traitement de cette maladie. Une entreprise proposant un tel traitement unique de thérapie génique aurait un pouvoir de fixation des prix considérable. Crispr et Vertex Pharma seront les premiers à annoncer les premières conclusions d'un essai clinique pivot et à soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché. Si leur produit entre sur le marché en 2023 comme prévu, il devrait générer des ventes annuelles de plusieurs milliards.

Les méthodes de génie génétique pour le développement de médicaments ont permis de produire des produits thérapeutiques à base d'ARN, tels que le siRNA et l'ASO, qui ont récemment reçu l'approbation réglementaire pour des applications de niche. La société Alnylam est un leader dans le domaine des médicaments à base de siRNA et devrait annoncer les résultats cliniques de son produit On-pattro d'ici le milieu de l'année. En cas de succès, la population cible du médicament, estimée à 50'000 personnes atteintes d'amyloïdose et de polyneuropathie ATTR, pourrait augmenter de 300 000 personnes grâce à l'inclusion des personnes atteintes de cardiomyopathie ATTR.

Grâce à son rôle de pionnier dans le développement de nombreuses technologies disruptives, le secteur des biotechnologies pourrait bientôt attirer à nouveau l'attention des investisseurs. Les approbations annuelles de nouveaux médicaments envoient un message clair. Au début du siècle, le nombre annuel moyen de nouveaux médicaments approuvés aux États-Unis, le plus grand marché de médicaments du monde, était de 20. En 2021, ce nombre s'élèvera à 58. Parallèlement, d'un point de vue purement quantitatif, le nombre total d'essais cliniques et le nombre de patients inscrits dans ces essais sont aujourd'hui tous deux nettement supérieurs à ce qu'ils étaient avant la pandémie.

L'importance des médicaments biopharmaceutiques continuera de croître à l'avenir. On estime que les produits biotechnologiques représenteront environ 40% de toutes les ventes générées par les médicaments sur ordonnance et en vente libre en 2026. Ce sont là autant d'arguments convaincants qui montrent que les nouveautés qui font évoluer le marché du secteur biotechnologique peuvent et vont propulser les actions biotechnologiques à la hausse au cours des prochaines années.