Alnylam, une action du portefeuille de BB Biotech, a réalisé son plus important gain en une journée depuis que la société est entrée en bourse en juin 2004. Les actions d'Alnylam ont été marquées par une hausse de 60%, atteignant un nouveau sommet historique, en réaction à la publication de données prometteuses d'un essai clé du patisiran, une substance active que la société teste sur des patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine. La cardiomyopathie ATTR (ATTR-CM) est une maladie héréditaire rare qui se caractérise par une accumulation de dépôts amyloïdes défectueux, causant des dommages irréversibles au cœur et aux nerfs, ainsi qu'à d'autres organes ou tissus. L'espérance de vie d'un patient type est de moins de cinq ans à partir du diagnostic.

La réaction euphorique des marchés financiers à cette nouvelle reflète les attentes du consensus selon lesquelles le patisiran générera des milliards de dollars de ventes annuelles record dans cette affection. Le patisiran a déjà été approuvé pour le traitement de la polyneuropathie de l'amyloïdose ATTR il y a quatre ans et est vendu sous le nom de marque Onpattro. Alnylam a annoncé un chiffre d'affaires annuel de 475 millions USD pour ce médicament en 2021. Quelque 50'000 personnes dans le monde sont touchées par l'amylose ATTR, et Onpattro pourrait être prescrit pour traiter 300'000 adultes supplémentaires atteints d'ATTR-CM.

Alnylam est considéré comme l'un des candidats à un rachat les plus prometteurs du secteur de la biotechnologie à l'heure actuelle. La société commercialise quatre produits autorisés et présentera d'ici à la fin de l'année 2023 des données d'essais cliniques cruciales sur cinq candidats en cours de développement, notamment des données de phase III pour le fitusiran, un traitement expérimental par interférence ARN pour les personnes atteintes d'hémophilie qu'Alnylam développe en collaboration avec Sanofi. Toutefois, l'argument le plus convaincant pour un acquéreur est le statut d'Alnylam en tant que pionnier et leader du marché dans le domaine de la technologie des petits ARN interférents (siRNA). Il s'agit d'une approche thérapeutique qui utilise des molécules d'ARN double brin pour bloquer les mécanismes de protéines cibles qui ont été identifiées comme des déclencheurs de certaines maladies. En termes simples, l'ARN messager (ARNm), c'est-à-dire le plan génétique codant pour les protéines pathogènes, est efficacement supprimé afin d'inhiber la production de ces protéines.

L'ARNi (interférence ARN) est un processus biologique naturel permettant de neutraliser ou d'inhiber l'expression des gènes. Les siRNA sont une classe de médiateurs de l'ARNi. La technologie antisens est un domaine connexe dans lequel les scientifiques utilisent de courts acides nucléiques monocaténaires, ou oligonucléotides antisens, afin de détecter et éliminer les protéines pathogènes. Ionis Pharma, une société de biotechnologie américaine, est un pionnier dans le domaine de la technologie antisens, qui fait partie du portefeuille de BB Biotech depuis des années. L'ARN messager a en revanche une approche thérapeutique différente qui donne aux cellules l'ordre de fabriquer certaines protéines. La technologie de l'ARNm a réalisé une percée commerciale majeure avec le développement et l'autorisation de mise sur le marché des vaccins contre le COVID-19 en moins d'un an. Ces vaccins à ARNm entraînent le système immunitaire de l'organisme à détecter les protéines virales et à développer une réponse efficace sans avoir à tomber malade. Les deux vaccins contre le COVID-19 mis au point par Moderna et Pfizer/Biontech ont été essentiels pour contenir la pandémie.

Nous avons identifié très tôt le potentiel médical de la technologie de l'ARN. Notre portefeuille BB Biotech compte au total quatre sociétés axées sur l'ARN, dont deux participations principales, dans Moderna et Ionis, avec une pondération globale d'environ 25%. La hausse à deux chiffres du cours de ces sociétés en réponse à la percée d'Alnylam a également permis à l'action BB Biotech de grimper de 10% au cours de la même période. Au-delà des gains d'Alnylam, la valeur de notre participation dans Wave Life Sciences a augmenté de 50%. Cette hausse a été engendrée par l'annonce de la société selon laquelle les essais cliniques des médicaments issus des thérapies d'édition du génome commenceraient l'année prochaine.

Si nous nous projetons dans les années qui viennent, nous pensons que les médicaments à base d'ARN vont entrer dans une nouvelle phase de marché. En supposant, bien sûr, que les essais de phase ultérieure soient également couronnés de succès, l'éventail des applications potentielles des thérapeutiques à base d'ARN s'élargirait pour inclure des maladies qui touchent de vastes groupes de patients, par exemple les maladies cardiovasculaires, les troubles métaboliques, le cancer et la fibrose organique. Les produits innovants qui arriveront sur le marché généreront des milliards de dollars de revenus.