Les transfusions de sang, de plasma et de plaquettes sauvent chaque année des millions de vies. Elles sont indispensables pour traiter près de 150 maladies hématologiques et oncologiques qui représentent 1/3 des cancers pédiatriques.

Caractérisée par une diminution de la quantité et/ou une altération de la qualité des globules rouges, l’anémie demeure le trouble sanguin le plus courant. Selon l’OMS, 1,62 milliard de personnes seraient concernées, soit environ le quart de la population mondiale.

Les thérapies géniques ont récemment bouleversé la prise en charge de certains cancers du sang. Deux médicaments sont actuellement indiqués dans le traitement de la leucémie aigüe. Plus connus sous le nom de CAR-T cells, leur utilisation est recommandée pour les patients réfractaires aux méthodes traditionnelles ou en situation de rechute. Selon les données cliniques, les taux de survie à douze mois sont quadruplés, voire mieux. Plusieurs rémissions complètes ont été observées dès le premier mois. Révélateur de leur immense potentiel curatif, leurs prix atteignent plusieurs centaines de millions de dollars... pour une injection unique.  

La thérapie génique pourrait également faire ses preuves dans le traitement des hémoglobinopathies, maladie génétique héréditaire, qui concernent plus de 330'000 naissances par an, surtout en Afrique. Parmi les projets les plus avancés, Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics conduisent des essais cliniques prometteurs dans la bêta-thalassémie et la drépanocytose. Présentés lors du 62^e congrès annuel de la Société américaine d’hématologie, les derniers résultats publiés¹ font état d’une amélioration significative qui se traduit par une suppression de la dépendance transfusionnelle pour les 7 patients atteints de thalassémie et une disparition des crises vaso-occlusives pour les 3 patients atteints de drépanocytose. Prochainement testée sur 90 personnes, cette thérapie génique par édition du génome incarne une meilleure chance de guérison pour les malades².

Aujourd’hui, aucun médicament ne peut remplacer le sang humain. Selon l’OMS, 118,5 millions de dons sont collectés chaque année. Un niveau jugé «très insuffisant» pour répondre à une demande croissante mais aussi par la durée de vie limitée des produits sanguins.

Pour lutter contre la pénurie, certains pays n’hésitent pas à rémunérer les donneurs, à l’instar de la Suisse, de l’Autriche, de la Russie ou de la Chine. Aux Etats-Unis, chaque habitant peut effectuer 104 dons de plasma sanguin par an, soit un gain estimé à 3120 dollars. Selon le New York Times, ce «marché» était valorisé à 21 milliards de dollars en 2017.

Contesté, le principe des dons payants ne fait pas l’unanimité. OMS en tête, les grands organismes internationaux recommandent un dépistage systématique du VIH, de l’hépatite B/C,  et de la syphilis avant toute transfusion. Ils préfèrent constituer des réserves alimentées par des donneurs volontaires, non rémunérés, un groupe au sein duquel la prévalence des infections véhiculées par le sang est généralement plus faible. Pour y arriver, ils invitent les autorités compétentes à développer des collectes de proximité ou à déployer des campagnes de recrutement.   

Des chercheurs japonais prétendent être parvenus à créer un sang artificiel, constitué à partir de globules rouges et de plaquettes. La revue américaine Transfusion³ a publié cette découverte aux avantages concrets. Mis au point sans anticorps et sans antigène, ce substitut serait universel. Il pourrait aussi être conservé à des températures normales pendant plus d’un an. Conçu en laboratoire, ce «prototype» a été testé sur des lapins atteints par une maladie hémorragique. Les résultats sont concluants: 6 des 10 cobayes ont survécu à l’expérimentation: taux de réussite comparable à celui des transfusions naturelles. Aucun effet secondaire ni aucun problème de coagulation n’ont été identifiés. Reste désormais à démontrer son efficacité chez l’homme et l’industrialiser.

Une double problématique à laquelle se trouve également confrontée EryPharma, une société de biotechnologie française qui cherche à produire des globules rouges de culture. Prometteuse, la technique élaborée lui permettrait d’obtenir l’équivalent de 100 dons de sang pour un seul prélèvement de cellules souches. Confiante, l’entreprise dit disposer d’une preuve de concept solide, au point d’envisager une production de masse d’ici fin 2030.

De toute évidence, les investisseurs joueront un rôle majeur dans le développement des innovations technologiques, thérapeutiques et logistiques. Promoteur de santé publique, Candriam soutiendra activement la lutte contre les maladies hématologiques, sous toutes ses formes. Par l’intermédiaire de son réseau d’experts, il ciblera les projets et les solutions les plus porteuses sur les marchés boursiers.