Dans la Grèce antique, Hippocrate a tenté très tôt d'introduire la rigueur scientifique dans l'«art» de la médecine. De nombreuses réflexions intellectuelles au cours des milliers d'années qui ont suivi ont fait de la médecine le domaine scientifique que nous connaissons aujourd'hui.

Le processus de création de médicaments est devenu un immense champ d'investigation, caractérisé par des méthodes multidisciplinaires très complexes, longues et coûteuses, menées par une myriade d'organisations locales, nationales et internationales.

La découverte et la conception de médicaments ont parcouru un long chemin depuis l'époque où l'on appliquait par itération des toxines naturelles connues (comme par exemple, celles que l'on trouve dans les champignons ou les plantes) contre des maladies spécifiques jusqu'à ce qu'un effet thérapeutique soit observé. Aujourd’hui, la biologie se digitalise à un rythme effréné, grâce à la baisse récente du coût du séquençage des gènes.

Cependant, les grandes quantités de données lisibles par machine représentent à la fois une opportunité de glaner de nouvelles connaissances et un formidable défi, car il devient de plus en plus difficile de les exploiter avec des volumes de données toujours plus importants. Il est également plus complexe de maintenir une vue d'ensemble des principaux développements dans les domaines de recherche adjacents, ce qui peut souvent être utile pour la conception de médicaments. Des études récentes ont mis en évidence ce point, estimant que près de 80% des données médicales restaient non structurées et inexploitées après leur création (Kong, 2019).

Après avoir permis des progrès significatifs sur d'autres marchés comme le cloud computing et la cybersécurité, l'IA peut-elle jouer un rôle prépondérant dans la découverte de médicaments?

En théorie, la découverte et la conception de médicaments sont précisément le genre de difficultés qui devraient se prêter à une automatisation intelligente. Par exemple, le nombre de permutations potentielles de molécules de médicaments est d'environ 1’060, ce qui constitue un défi intéressant pour l'IA, qui peut être entraînée à reconnaître les composés principaux potentiels et à valider la conception de la cible et de la structure du médicament. Cette tâche peut être à la fois prospective et rétrospective.

La puissance de l'IA est illustrée par le fait qu'en quatre jours seulement, une équipe de chercheurs de BenevolentAI a identifié le baricitinib comme traitement potentiel du COVID-19. Ce médicament d'Eli Lilly, normalement utilisé pour traiter la polyarthrite rhumatoïde, pourrait s'attaquer à la fois au virus COVID-19 et à la réaction inflammatoire de l'organisme à son égard. C'était la première fois que l'IA découvrait un médicament existant pour cibler un nouveau problème.

Ayant analysé ses avantages tangibles, de nombreuses entreprises tirent parti de l'automatisation intelligente. En 2020, par exemple, Pfizer n'avait pas les moyens de passer automatiquement au crible l'une de ses bibliothèques contenant des données sur 4,5 milliards de composés disponibles dans le commerce. Aujourd'hui, elle peut analyser l'ensemble de la base de données en 48 heures, ce qui accélère considérablement sa capacité à identifier de nouveaux médicaments potentiels.

Selon Deep Knowledge Analytics de 2019, il y avait plus de 170 entreprises de recherche et développement (R&D) alimentées par l'IA dans le monde, et 35 grands centres de R&D utilisant l'IA. Une enquête Deloitte de 2019 a révélé que plus de 40% des start-up actives dans la recherche de médicaments utilisent l'IA pour passer au crible des référentiels chimiques afin de trouver des médicaments potentiels, 28% utilisent l'IA pour trouver de nouvelles cibles de médicaments, et 17% l'utilisent pour la conception moléculaire assistée par ordinateur. Miraz Rahman, professeur de chimie médicinale au King's College de Londres, estime que d'ici dix ans, toutes les grandes entreprises pharmaceutiques auront intégré l'IA dans la conception de médicaments.

Il est important de noter qu'à l'heure actuelle, on ne s'attend pas à ce que l'IA remplace l'expertise humaine. L'IA est plutôt considérée comme un moyen de l'améliorer. Les experts en la matière sont essentiels pour définir les données à analyser par l'IA et pour fournir un examen par les pairs et une vérification des résultats. Par ailleurs, comme tout outil puissant, l'IA peut être utilisée à des fins nuisibles si elle n'est pas contrôlée. Dans une démonstration récente, un modèle d'IA a été entraîné avec un ensemble de molécules de départ et chargé de calculer comment les adapter afin qu'elles deviennent de plus en plus toxiques. Le résultat était troublant: en quelques heures, le modèle avait proposé plus de 40’000 molécules potentiellement dangereuses.

La recherche de médicaments n'est qu'une phase du processus plus large d'approbation de nouveaux médicaments. Tout comme la découverte, d'autres parties du processus présentent des inefficacités idiosyncratiques qui pourraient être améliorées. Le séquençage génétique continue de s'améliorer en termes de vitesse, de précision et de coût. Illumina est l'acteur dominant du secteur, mais de nouveaux venus comme Oxford Nanopore continuent de stimuler l'innovation. La manipulation cellulaire connaît des avancées spectaculaires grâce à des entreprises comme Berkeley Lights. Par ailleurs, Genmab a réalisé d'excellents progrès dans le domaine du dépistage des anticorps. Enfin, les organisations de recherche clinique comme Icon permettent aux grandes entreprises pharmaceutiques d'externaliser une partie des tâches les plus contraignantes et de se concentrer sur les recherches les plus complexes. Chaque partie de la chaîne de valeur s'améliore et contribue à un résultat plus vaste.

La découverte de médicaments reste une partie importante du processus global de développement de traitements, et une partie qui se prête potentiellement à un rôle accru de l'automatisation formée. Avec le bon équilibre entre l'homme et la machine, ainsi que les contrôles appropriés pour garantir une stricte exécution de la tâche, l'IA devrait jouer un rôle de plus en plus important dans la façon dont nous découvrons de nouvelles thérapies. Le futur de la recherche de nouveaux médicaments est prometteur. Hippocrate serait fier du chemin parcouru.