Les investisseurs peuvent positionner leur portefeuille en relevant les défis de l'avenir et en investissant dans le secteur des soins de santé. La recherche fait un pas en avant dans le traitement de la maladie d'Alzheimer - et les investisseurs peuvent y participer, car l'approbation des premiers agents modificateurs de la maladie pourrait marquer le début d'une nouvelle ère.

La maladie d'Alzheimer (MA) est l'un des plus grands défis de notre société vieillissante. Malgré les efforts considérables déployés au cours des deux dernières décennies, la conception de médicaments pour la maladie d'Alzheimer s'est avérée extrêmement difficile. Ainsi, l'approbation des premiers agents modificateurs de la maladie, Aduhelm (de Biogen) et Leqembi (d'Eisai), pour traiter la maladie, a suscité beaucoup de réactions au sein de la communauté. Les données cliniques de ces deux médicaments ainsi que les derniers résultats d'un troisième médicament, le médicament en cours de développement de Lilly donanemab, pourraient marquer le début d'une nouvelle ère où nous disposerons enfin d'outils pour changer le cours de la maladie.

Comme la plupart des essais cliniques sur la maladie d'Alzheimer n'ont pas prouvé leur efficacité, de nouveaux médicaments n'ont pas pu être commercialisés. L'approbation du médicament Aduhelm (aducanumab) de Biogen par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en 2021 a donné un signal puissant. Toutefois, l'optimisme suscité par ce nouveau traitement a été de courte durée et a disparu en 2022, lorsque les Centers for Medicare & Medicaid Services américaines ont décidé de limiter le remboursement du médicament aux patients qui participent aux études cliniques nécessaires pour confirmer son efficacité et son profil de sécurité.

Quelques mois plus tard, l'optimisme était de nouveau au rendez-vous. La FDA a approuvé le deuxième médicament modifiant la maladie, Leqembi, et il semble y avoir un consensus sur le fait que l'approbation de Leqembi est l'une des plus grandes étapes pour les traitements depuis des décennies. Cette réussite constituera un catalyseur qui permettra de lancer de nouvelles activités de recherche. Dans l'essai CLARITY AD, lecanemab (Leqembi) a satisfait aux critères d'évaluation primaires et à tous les critères d'évaluation secondaires clés, prouvant ainsi son efficacité. L'essai a porté sur 1 795 patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce et a donné des résultats hautement significatifs sur le plan statistique, réduisant la progression de la maladie de 27% (CDR-SB). Le ralentissement de la progression de la maladie permet de passer plus de temps dans les stades moins graves de la maladie d'Alzheimer.

Mais dans ce cas également, l'incertitude persiste, car Lequembi a aussi des effets secondaires. L'effet secondaire le plus important de Leqembi est appelé ARIA (œdème et/ou hémorragie cérébrale). La bonne approche pour traiter l'ARIA déterminera le succès de l'adoption du médicament sur le marché. Récemment, Eli Lilly a annoncé les résultats positifs de l'essai clinique Trailblazer-ALZ 2 montrant que le donanemab, un traitement expérimental ciblant la plaque amyloïde, ralentissait le déclin cognitif et fonctionnel de 35% chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce et symptomatique. L'effet secondaire négatif ARIA est également un problème avec cette thérapie.

La complexité croissante de la maladie d'Alzheimer commence à se refléter dans les projets de R&D en cours et, grâce à l'évolution des biomarqueurs (en particulier dans le sang), de toutes nouvelles possibilités de stratification des patients et de développement de médicaments seront offertes. Alors qu'en phase 3, l'accent est toujours mis sur les plaques amyloïdes, les projets de phase 2 (82 médicaments) se concentrent sur une grande variété de mécanismes tels que le ciblage de l'enchevêtrement Tau, l'inflammation, la neurotransmission, le métabolisme, la vascularisation, pour n'en citer que quelques-uns.

La maladie d'Alzheimer est extrêmement complexe. Néanmoins, on a l'impression que les choses se mettent en place et que nous pourrions bientôt assister à des avancées majeures. La situation actuelle/les développements récents nous rappellent l'aube de l'immuno-oncologie en 2012-2013. Après des décennies d'échec, les premiers essais réussis de la molécule PD-1 ont donné naissance à une toute nouvelle discipline dans le domaine des médicaments oncologiques commercialisés. C'est une bonne chose pour les patients et leurs familles, ainsi que pour les investisseurs.

Pour les gestionnaires d'investissements actifs spécialisés dans le secteur de la santé, le champ de la maladie Alzheimer a entamé des opportunités d'investissement attractives au-delà des grands titres de l'industrie pharmaceutique. Une connaissance approfondie du sujet et du paysage concurrentiel est en effet une condition préalable pour capitaliser sur de telles opportunités et en tirer profit.